YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）的获批基于两项关键临床数据的强力支撑：一项针对成人TA-TMA患者的单臂开放标签研究（TA-TMA研究），以及一项纳入成人和儿科患者的扩展访问程序（EAP）数据。这两项研究覆盖了高危TA-TMA人群，充分验证了药物的疗效与安全性，为其临床应用奠定了坚实基础。
TA-TMA研究纳入28例成人患者，所有患者均符合国际公认的高危TA-TMA标准，存在血小板减少、微血管病性溶血和肾功能障碍等典型症状。患者接受每周一次YARTEMLEA静脉输注治疗（多数患者剂量为4mg/kg），中位治疗持续8周。结果显示，61%的患者（17/28）实现了TA-TMA完全缓解，完全缓解定义为血小板计数和乳酸脱氢酶（LDH）水平显著改善，同时伴随器官功能提升或摆脱输血依赖。其中，血小板计数改善率达61%，LDH改善率达75%，48%的患者实现至少4周无需红细胞或血小板输注，100天生存率更是达到73%，远超历史同期不足20%的生存率水平。
EAP研究的结果进一步印证了YARTEMLEA的广泛适用性，该研究纳入19例可评估的成人和儿科患者（含6名儿童），结果显示68%的患者实现完全缓解，成人与儿童患者的缓解率分别为69%和67%，疗效表现一致。在生存获益方面，EAP队列的100天生存率为74%，与TA-TMA研究数据相互印证。更值得关注的是，在EAP中，部分患者此前接受过其他治疗方案但失败，这类难治性患者接受YARTEMLEA治疗后的一年生存率仍达50%，较历史数据实现了质的飞跃。此外，研究中患者的血栓性微血管病标志物改善比例与缓解率高度一致，进一步证实了药物对疾病病理进程的逆转作用。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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