VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）获得 FDA 加速批准的核心支撑，来自 III 期 VISIONARY 研究的突破性数据 —— 治疗 9 个月实现 51% 的安慰剂校正后蛋白尿降幅，这一成果不仅刷新了 IgAN 治疗的疗效纪录，更通过严谨的试验设计验证了靶向 APRIL 机制的科学性。作为一项在全球 31 个国家 240 个中心开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，VISIONARY 研究的设计与执行充分保障了数据的可靠性与普适性。
该研究共纳入 510 例经活检确诊的成人 IgAN 患者，其中中国患者占比达 20%（102 例），所有患者均接受最大耐受剂量的标准治疗（ACEI/ARB±SGLT2 抑制剂），在此基础上按 1:1 随机分配至 VOYXACT 组（每 4 周皮下注射 400mg）或安慰剂组。这种试验设计既反映了真实临床实践中的治疗场景，又能精准评估 VOYXACT 联合标准治疗的额外获益，其主要终点设定为 9 个月时 uPCR 较基线的变化，次要终点包括 12 个月蛋白尿缓解率、血尿改善情况、生物标志物变化及安全性指标。
中期分析（n=320）结果显示，VOYXACT 组 uPCR 较基线下降 50.2%，安慰剂组则上升 2.1%，经安慰剂校正后的治疗效应达 51.2%（P<0.001），这一数据成为 FDA 加速批准的关键依据。之所以选择蛋白尿作为加速审批的替代终点，是因为大量临床证据表明，蛋白尿水平与 IgAN 患者肾功能衰退风险密切相关，显著降低蛋白尿能够有效延缓疾病进展至终末期肾病，这一关联已被监管机构认可为加速审批的合理依据。
更深层次的生物标志物数据进一步揭示了 VOYXACT 的作用机制：治疗 48 周后，患者血清 APRIL 水平下降 95.8%，Gd-IgA1 水平下降 67.1%，而安慰剂组无明显变化。这种显著的靶点抑制效应与临床疗效高度吻合，证实了 “阻断 APRIL→降低 Gd-IgA1→减少蛋白尿” 的明确作用链，为疗效的持续性提供了科学支撑。同时，研究显示 VOYXACT 的疗效在各预设亚组中保持一致，无论患者性别、年龄、种族、基线肾功能水平或是否使用 SGLT2 抑制剂，均能获得显著的蛋白尿降低获益，表明其适用人群广泛。
安全性数据同样令人信服：VOYXACT 组总体不良事件发生率为 74.1%，低于安慰剂组的 82.1%；严重不良事件发生率仅 3.5%，与安慰剂组的 4.4% 相近，无死亡事件报告。常见的上呼吸道感染（15% vs 14%）和注射部位红斑（13% vs 12%）等不良反应均为临床可控的轻中度事件，未出现预期外的安全风险。这种 “高效 + 安全” 的获益风险比，正是 VISIONARY 研究最核心的价值所在。
值得关注的是，VISIONARY 研究仍在持续推进，其关键次要终点 ——24 个月 eGFR 年化斜率数据预计将于 2026 年初公布，这一数据将直接验证 VOYXACT 是否能真正延缓肾功能下降，为其获得常规批准提供最终依据。目前已公布的 12 个月数据显示，VOYXACT 组患者血尿改善显著，血尿发生率从基线的 78.3% 降至 19.8%，而安慰剂组仅从 70.8% 降至 69.0%，这一附加获益进一步增强了临床对其肾脏保护作用的期待。对于 IgAN 这种需要长期管理的慢性疾病，长期肾功能保护数据的公布将最终确立 VOYXACT 在治疗体系中的核心地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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