PALYNZIQ 的获批与临床应用拓展，基于多项设计严谨的临床试验数据支持，涵盖成人、青少年等不同人群，全面验证了其疗效、安全性和适用范围，为临床决策提供了坚实依据。
核心 3 期临床试验包含随机双盲安慰剂对照阶段和长期扩展阶段：在随机对照阶段，86 名血 Phe>600µmol/L 的成人患者按 1:1 分配至 PALYNZIQ 20mg 或 40mg 每日皮下注射组，治疗 8 周后，两组血 Phe 水平较基线显著降低，与安慰剂组相比差异具有统计学意义（P0001）；长期扩展阶段随访 36 个月，结果显示疗效持续稳定，72% 的患者血 Phe 水平维持在≤600µmol/L，且神经认知和神经精神症状显著改善，达到最小临床重要差异标准。亚组分析显示，无论患者基线 Phe 水平高低、是否合并其他代谢异常，PALYNZIQ 均能带来显著获益，尤其对饮食控制失败的重度患者，血 Phe 水平平均降幅达 72%。
青少年人群的 3 期 PEGASUS 试验进一步拓展了适用范围：55 名 12-17 岁青少年 PKU 患者接受治疗 72 周后，平均血 Phe 水平较基线降低 49.7%，显著优于单纯饮食控制组（0.3%）；51.6% 的患者血 Phe≤600µmol/L，38.7% 达到≤360µmol/L 的目标，19.4% 降至≤120µmol/L。安全性方面，最常见的不良反应为注射部位反应（发生率 > 20%）、关节痛、超敏反应、头痛等，多为轻至中度；需重点关注的严重不良反应为过敏反应，10% 的患者报告了过敏发作，5.6% 的青少年患者因过敏反应终止试验，但通过规范的急救准备和剂量滴定，可有效降低风险。总体而言，PALYNZIQ 的疗效和安全性在不同人群中均得到验证，为临床应用提供了充分依据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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