2024 年 11 月，Revuforj（revumenib，瑞维美尼）获美国 FDA 批准上市，成为全球首款获批用于治疗携带 KMT2A（MLL）易位的复发 / 难治性急性白血病成人及 1 岁以上儿童患者的口服 Menin 抑制剂。这一里程碑突破打破了复发 / 难治性急性髓系白血病（R/R AML）治疗的瓶颈 —— 此前，KMT2A 重排、NPM1 突变等亚型 AML 患者预后极差，传统化疗中位生存期仅 4-6 个月，缺乏精准靶向治疗方案，而 Revuforj 的获批为这类难治患者带来了全新生存希望，重塑了 AML 的治疗格局。
AML 是一种起源于髓系造血干 / 祖细胞的恶性血液病，病情进展迅速，其中 KMT2A 重排患者约占成人 AML 的 5%-10%、儿童 AML 的 7%-10%，NPM1 突变患者约占成人 AML 的 25%-30%，这类患者对传统化疗敏感性低，复发率高达 60%-70%，复发后中位生存期仅 6-7 个月。Revuforj 的获批基于关键性 2 期 AUGMENT-101 临床试验数据：在 R/R KMT2A 重排 AML 患者中，单药治疗的完全缓解 / 伴部分血液学恢复的完全缓解（CR/CRh）率达 21.2%，总缓解率（ORR）50%-55%，中位缓解持续时间 6.4 个月，中位总生存期（OS）7.8 个月，1 年 OS 率 35%，显著优于传统挽救化疗（CR 率 15%-20%，OS 4-6 个月）；在 R/R NPM1 突变 AML 患者中，CR/CRh 率达 23%-26%，ORR 47%-48%，中位缓解持续时间 4.7 个月，且 64% 的缓解患者实现微小残留病（MRD）阴性，为桥接造血干细胞移植（HSCT）创造了关键条件。作为首款靶向 Menin-KMT2A 相互作用的药物，Revuforj 以 “精准靶向 + 口服便捷” 的优势，填补了特定分子亚型 AML 治疗的空白，推动 AML 治疗进入 “Menin 靶向时代”。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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