作为超罕见疾病治疗药物，FORZINITY 的可及性不仅取决于医保准入与价格，还依赖于患者识别、诊断支持与用药保障体系的建立。目前，该药物已在美国获批上市，全球其他地区的准入与患者支持计划正在推进中，旨在让更多 BTHS 患者受益。
全球医保准入进展：在美国，FORZINITY 获批后已被纳入多个商业保险与罕见病专项保障计划，患者自付比例约为 10%-15%。考虑到 BTHS 的超罕见性与严重疾病负担，Stealth 公司推出了患者援助计划，为低保、特困患者提供免费赠药，为中低收入患者提供药品折扣，降低用药负担。在欧洲，该药物的上市申请正在准备中，预计将通过 “罕见病药物快速通道” 加速审批，同时有望纳入欧盟罕见病药物报销目录，确保患者可及性。在中国，BTHS 作为罕见病已被纳入《罕见病目录》，FORZINITY 的临床注册申请可能于 2026 年启动，若顺利获批，有望通过国家医保谈判纳入医保目录，参考同类罕见病药物的医保支付标准，预计患者年均自付费用可控制在 10 万元以内。
患者支持与诊疗体系建设：超罕见疾病的诊疗面临 “诊断率低、治疗可及性差” 的困境，BTHS 患者常因症状不典型被误诊或漏诊。为解决这一问题，Stealth 公司联合全球罕见病组织，推出了 BTHS 患者识别与诊断支持计划：通过与儿科、心血管科、神经内科等科室合作，开展医生培训与疾病科普，提高临床诊断率；为疑似患者提供免费基因检测资助，明确诊断；建立患者注册数据库，为治疗效果监测与长期随访提供支持。此外，针对 FORZINITY 的皮下注射给药方式，公司还为患者与家属提供免费注射培训，确保用药安全与依从性。这些患者支持措施与医保准入相结合，将推动 FORZINITY 从 “获批药物” 转变为 “可及治疗”，真正惠及全球 BTHS 患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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