作为治疗罕见病 HoFH 的靶向药物，Evkeeza（evinacumab-dgnb）的全球医保可及性直接决定其能否惠及更多患者。自 2021 年 FDA 批准以来，该药在全球主要市场的医保准入进程逐步推进，通过 “孤儿药政策”“疗效定价”“患者援助计划” 等多重措施，不断降低患者用药门槛，破解罕见病 “有药难及” 的困境。
在北美与欧洲，医保覆盖已实现广泛落地。美国通过 “孤儿药” 身份为 Evkeeza 提供 7 年市场独占期，同时将其纳入 Medicare Part B 与商业保险报销范围 ——Medicare 患者接受 Evkeeza 治疗的自付比例约 10%-15%，年均自付费用约 1.5 万 - 3 万美元；商业保险则通过 “事前授权” 机制，对确诊 HoFH 且经传统治疗无效的患者全额报销，仅少数高免赔额计划要求患者自付 5%-10%。欧洲 EMA 批准后，欧盟 27 国通过 “跨境罕见病药物报销协议” 统一医保政策：德国将 Evkeeza 纳入 “罕见病药物快速报销通道”，患者自付比例低于 5%；法国采用 “按疗效付费” 模式，若患者治疗 6 个月 LDL-C 降幅＜30%，药企需退还 30% 治疗费用，降低医保风险；英国 NICE 通过成本 - 效果分析，认可其长期心血管获益，将其纳入 NHS 免费治疗目录，无患者自付费用。
在亚洲市场，医保准入呈现差异化推进。日本 PMDA 于 2022 年批准 Evkeeza，纳入国民健康保险，患者自付比例根据收入分级，低收入家庭仅需自付 3%，年均自付费用约 20 万 - 50 万日元（约 1.4 万 - 3.5 万元人民币）；中国台湾地区于 2023 年将其纳入全民健康保险，针对确诊 HoFH 的患者，报销比例达 80%，患者自付比例 20%，同时推出 “罕见病药物分期给付” 计划，减轻患者一次性付费压力。中国大陆尚未批准 Evkeeza，但研发企业已启动 III 期桥接试验（针对中国 HoFH 患者），预计 2026 年提交上市申请，若顺利获批，有望通过 “国家医保谈判” 进入医保目录，参考同类罕见病药物的医保价格，患者年均自付费用预计控制在 5 万 - 8 万元，较上市初期降低 60% 以上。
在低收入国家，药企与国际组织合作推出 “分层定价” 与 “患者援助” 方案。印度、巴西等国家的 Evkeeza 定价仅为发达国家的 30%-40%，同时联合当地卫生部门建立 “HoFH 诊疗中心”，提供免费基因检测与药物发放服务；无国界医生组织则在非洲地区开展 “同情用药计划”，为晚期 HoFH 患者免费提供治疗，覆盖约 300 例患者。尽管全球仍有部分地区存在可及性差距，但随着医保体系的完善与药企社会责任的推进，Evkeeza 有望在 2028 年前覆盖全球 70% 以上的 HoFH 患者，让更多罕见病患者享受到精准治疗的红利。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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