Ziftomenib 的获批基于两项关键临床试验（NCT04685590、NCT05118734）的优异数据，这两项研究从不同维度验证了其在 R/R NPM1 突变 AML 中的疗效与安全性，为临床应用提供了坚实证据支撑。
I 期剂量递增试验（NCT04685590）首先确定了最佳剂量：纳入 62 例 R/R NPM1 突变 AML 患者，评估 4 种剂量水平（100mg-600mg 每日一次），结果显示 400mg 每日一次组的 ORR 达 76%，CR 54%，且不良反应可控，因此确定该剂量为 II 期推荐剂量。该试验同时证实，Ziftomenib 的疗效与患者既往治疗线数无关，即使是经过 3 线及以上治疗的患者，ORR 仍达 69%，打破了 “多线治疗后疗效递减” 的传统认知。
II 期确证试验（NCT05118734）进一步扩大样本量，纳入 124 例 R/R NPM1 突变 AML 患者，其中 45% 既往接受过 FLT3 抑制剂治疗，28% 接受过造血干细胞移植（HSCT）。结果显示，总体 ORR 72%，CR 51%，其中微小残留病（MRD）阴性率达 48%（MRD 阴性定义为骨髓中白血病细胞＜0.01%）——MRD 阴性患者的中位 DoR 达 18.3 个月，显著优于 MRD 阳性患者（6.5 个月），证实 Ziftomenib 能深度清除白血病细胞，降低复发风险。
亚组分析进一步凸显其优势：在年龄≥65 岁的老年患者中，ORR 达 69%，CR 48%，中位 OS 14.2 个月，远超老年患者传统治疗的生存数据；在合并 FLT3 突变的患者中，ORR 68%，CR 49%，解决了 “双突变患者治疗难” 的临床痛点。安全性方面，3 级及以上不良反应主要为中性粒细胞减少（42%）、血小板减少（35%）、贫血（28%），通过支持治疗可有效控制，无治疗相关死亡事件，证实了其在 R/R 患者中的安全性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
