作为 Navepegritide 获批的核心依据，III 期试验（NCT04918232）以严谨的设计和明确的结果，构建了其治疗 ACH 的完整证据链，为临床应用提供了坚实支撑。
该试验采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，纳入 160 例 5-14 岁 ACH 患者，按 2:1 比例随机分为 Navepegritide 组（每 4 周皮下注射一次，剂量基于体重调整）和安慰剂组，治疗周期 52 周，主要终点为年生长速度（AHV）。这种设计贴合 ACH 患者的治疗需求 —— 儿童期是长骨生长的关键窗口，长期稳定的治疗才能实现生长获益，52 周的治疗周期充分验证了药物的长期疗效。
结果显示，Navepegritide 组的平均 AHV 达 8.0 厘米 / 年，较安慰剂组的 2.9 厘米 / 年显著提升 5.1 厘米，差异具有统计学与临床双重意义。亚组分析进一步证实，药物疗效不受年龄、性别、基线生长速度影响：5-8 岁低龄组 AHV 提升 5.3 厘米，9-14 岁高龄组提升 4.9 厘米；男性与女性患者的生长获益无显著差异。更值得关注的是，治疗 52 周后，患者的身高标准差评分（SDS）平均提升 0.8，意味着患者与正常人群的身高差距显著缩小，且骨骼发育指标（如骨龄）未出现异常加速，避免了 “早长早停” 的风险。
安全性方面，Navepegritide 组的不良反应发生率与安慰剂组相近，常见不良反应为注射部位反应（发生率 28%，多为轻度红肿、疼痛）、头痛（15%）、关节痛（12%），均为 1-2 级，无 3 级及以上不良反应报告。治疗期间，患者的血压、电解质、肝肾功能等指标均维持正常，未出现影响治疗的严重安全事件，证实了药物的长期安全性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
