任何创新药物的上市，都需经过严谨的临床试验验证。Plozasiran 的 Ⅲ 期 APOLLO 试验（NCT04313649）作为其获批的核心依据，从疗效、安全性、长期获益等维度，全面证实了该药物治疗 hATTR 的临床价值，为临床应用提供了坚实数据支撑。
该试验纳入了 364 例伴有多器官受累的 hATTR 患者，随机分为 Plozasiran 组（每年 2 次静脉输注，剂量为 210mg）和安慰剂组，治疗周期为 18 个月。结果显示，Plozasiran 组患者的主要终点 —— 血清 TTR 蛋白浓度较基线降低 86.8%，而安慰剂组仅降低 0.5%，差异具有统计学显著性。在关键次要终点方面，Plozasiran 组患者的神经功能评分（mNIS+7）较安慰剂组改善 2.2 分（安慰剂组恶化 5.5 分），意味着神经损伤得到显著延缓；心脏功能指标（如 NT-proBNP）也明显改善，降低了心力衰竭风险。
安全性方面，Plozasiran 组的不良反应发生率与安慰剂组无显著差异，常见不良反应为输液反应（发生率 12%，多为轻度，如发热、头痛）、疲劳（8%）和恶心（6%），无严重治疗相关不良反应报告。更重要的是，长期随访显示，患者在治疗 18 个月后，TTR 蛋白抑制效果仍稳定维持，未出现疗效衰减，证实了药物的长期安全性与有效性。这些数据不仅支持了 Plozasiran 的获批，更为临床医生制定治疗方案提供了明确参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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