神经纤维瘤病 1 型（NF1）是一种常染色体显性遗传性疾病，在儿童群体中发病率较高，患者常面临肿瘤生长、骨骼畸形、学习障碍等一系列问题，严重影响生活质量。长期以来，针对 NF1 相关丛状神经纤维瘤（PN）的治疗手段十分有限，手术切除不仅难度大，还可能导致严重并发症，患者和家属始终在期盼更安全有效的治疗方案。而 Koselugo（司美替尼）的获批上市，无疑为这个群体带来了希望的曙光。
Koselugo 是由阿斯利康和默克公司联合研发的一款 MEK 抑制剂，它的出现打破了 NF1 相关 PN 治疗的僵局。2020 年 4 月，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准 Koselugo 用于治疗 2 岁及以上患有 NF1 且伴有症状、不可手术切除的 PN 儿童患者，这也是全球首个专门针对该适应症的获批药物。这一里程碑式的突破，意味着 NF1 相关 PN 治疗正式进入靶向治疗时代，为无数家庭驱散了疾病带来的阴霾。
从临床研究数据来看，Koselugo 的疗效令人瞩目。在一项关键的 II 期临床试验中，入组的 50 例 NF1 相关 PN 儿童患者接受 Koselugo 治疗后，客观缓解率（ORR）达到了 66%，其中部分缓解率为 64%，完全缓解率为 2%。更值得关注的是，患者的缓解持续时间（DOR）中位数长达 28.2 个月，这表明 Koselugo 不仅能有效缩小肿瘤，还能在较长时间内维持治疗效果，帮助患者持续改善症状。比如，部分患者在接受治疗后，原本因肿瘤压迫导致的疼痛、活动受限等问题得到明显缓解，生活自理能力逐渐恢复，这对于正处于生长发育关键时期的儿童来说，意义重大。
除了显著的疗效，Koselugo 在安全性方面也经过了严格验证。在临床试验中，患者出现的不良反应多为轻度至中度，常见的包括腹泻、皮疹、疲劳、恶心等，大多数不良反应可以通过对症治疗或调整用药剂量得到控制，并未出现严重威胁患者生命安全的不良反应。这一良好的安全性数据，为 Koselugo 在临床中的广泛应用奠定了坚实基础。
如今，Koselugo 已在多个国家和地区获批上市，为全球范围内的 NF1 相关 PN 儿童患者提供了新的治疗选择。随着临床应用的不断深入，科研人员还在持续探索 Koselugo 在其他适应症领域的潜力，相信在未来，这款药物将为更多患者带来福音，为推动肿瘤治疗领域的发展贡献更大力量。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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