11月9日，美国FDA批准了武田制药公司的Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn，前称TAK-755)，该药物可以用于先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。
武田公司表示，Adzynma是首个也是唯一一个得到FDA批准的重组ADAMTS13蛋白，其目的是通过更换有缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未能满足的医疗需求。
cTTP是由ADAMTS13的缺陷造成的。这将导致血液中超大冯·韦莱品牌因子( VWF )多聚体的积聚和不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是VWF裂解物，具有血小板反应蛋白基序13的核酶和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在替代缺失或有缺陷的ADAMTS13酶。
该药作为每周或隔周一次的静脉注射用于预防，每日一次注射被批准用于按需治疗急性事件。与目前血浆治疗相比，这减少了给药时间和剂量。
血浆注射需要更长时间，急性病例需要持续注射直到血常规和症状改善，可能需要住院几天甚至几周。另外，还可能引起容量过载(体内血液量过多对心脏造成压力时)和过敏反应等严重的并发症。
(责任编辑：编辑露露)
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