12月21日，美国FDA批准了Wainua(eplontersen)用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白(TTR)介导的淀粉样变性病的多发性神经病，通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN。该药物是阿斯利康与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法。
遗传性甲状腺激素介导的淀粉样多发性神经病( ATTRv-PN )是由折叠于周围神经的变异TTR蛋白积聚引起的。该病会损害大脑和脊髓以外的神经，如不治疗，10年内可能致命。
Wainua是一种配体结合反义寡核苷酸( LICA )药物，旨在减少TTR蛋白来源的产生，每月在家皮下注射一次。
对于遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病，早前FDA批准将Alnylam制药两种药物patisiran(onpattro )，vutrisiran ( vuttra ) amvuttra )用于治疗该病。在给药方面，onpattro(Patisiran )每3周通过静脉内( IV )注射给药，amvuttra ( vutrisiran )每3个月通过皮下注射给药，但Wainua可以自行给药，此前已获批准。值得一提的是，Wainua是FDA批准的第一种自动注射器治疗ATTRv-PN的药物。
此次认可是基于3期NEURO-TTRansform研究的积极35周中期分析，通过此分析，接受Wainua治疗的患者采用血清细胞分裂素( TTR )浓度和神经病变损伤)改良神经病变损伤评分7 )7 (mNIS 7)测定)《美国医学会杂志》( JAMA )发表了三期NEURO-TTRansform研究的积极结果，进一步证明了Wainua在35、66、85周ATTRv-PN范围内的益处。
目前，Ionis和阿斯利康正在寻求Wainua在欧洲和世界其他地区的监管批准。另外，研究开发公司宣布，在3期的CARDIO-TTRansform研究中，对甲状腺激素蛋白质淀粉样变性( ATTR-CM )进行了评价。 这是一种全身性、进行性、致命性疾病，通常会引起进行性心力衰竭，通常在发病后3至5年内死亡。CARDIO-TTRansform 3期研究已有1400多名患者参与，是目前该患者群体中规模最大的研究。
(责任编辑：编辑露露)
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