主页 > 新闻中心 >

pz-cel治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症获优先审查

        2023-11-28 16:52              


11月27日,美国FDA已同意优先审查pz-cel(prademagene zamikeracel,EB-101)用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的生物制剂许可申请(BLA)。该机构表示,处方药使用者费用法案的目标日期为2024年5月25日。
 
隐性营养不良性大疱性表皮松解症是一种罕见的结缔组织疾病,以广泛的水泡和严重的皮肤伤口为特征。它是由COL7A1基因突变引起的,导致不能产生功能性的VII型胶原,而这种胶原蛋白是固定皮肤的真皮层和表皮层所必需的。
 
Pz-cel是一种在研自体细胞疗法,由表皮片组成,旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中,以实现正常的VII型胶原蛋白表达,并促进伤口愈合。此前,Pz-cel已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
 
该申请得到了来自随机、患者内、3期VIITAL临床研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04227106)的疗效和安全性数据的支持,该研究包括11名RDEB患者的43个大的慢性伤口对。共同的主要终点是在第24周时RDEB伤口愈合和疼痛减轻至少50%的比例。
 
结果显示,81.4%的患者在接受pz-cel治疗的伤口实现了50%或更高的伤口愈合,相比之下,未治疗的对照伤口实现了16.3%的伤口愈合(P <.001)。此外,与未治疗的对照伤口相比,观察到pz-cel在与伤口敷料变化相关的疼痛减轻方面具有统计学显著性改善(P = .0002)。
 
该申请还包括来自1/2a期研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT01263379)的确认证据,该证据表明,在大面积和慢性伤口上一次性应用pz-cel可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。
 

(责任编辑:编辑露露)



联系祺昌

24小时服务热线:(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962

祺昌医药有限公司官方微信