11月27日，美国FDA已同意优先审查pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的生物制剂许可申请(BLA)。该机构表示，处方药使用者费用法案的目标日期为2024年5月25日。
隐性营养不良性大疱性表皮松解症是一种罕见的结缔组织疾病，以广泛的水泡和严重的皮肤伤口为特征。它是由COL7A1基因突变引起的，导致不能产生功能性的VII型胶原，而这种胶原蛋白是固定皮肤的真皮层和表皮层所必需的。
Pz-cel是一种在研自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，并促进伤口愈合。此前，Pz-cel已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
该申请得到了来自随机、患者内、3期VIITAL临床研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04227106)的疗效和安全性数据的支持，该研究包括11名RDEB患者的43个大的慢性伤口对。共同的主要终点是在第24周时RDEB伤口愈合和疼痛减轻至少50%的比例。
结果显示，81.4%的患者在接受pz-cel治疗的伤口实现了50%或更高的伤口愈合，相比之下，未治疗的对照伤口实现了16.3%的伤口愈合(P <.001)。此外，与未治疗的对照伤口相比，观察到pz-cel在与伤口敷料变化相关的疼痛减轻方面具有统计学显著性改善(P = .0002)。
该申请还包括来自1/2a期研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT01263379)的确认证据，该证据表明，在大面积和慢性伤口上一次性应用pz-cel可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。
(责任编辑：编辑露露)
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