IgAN(IgAN )，又称伯杰病，是一种少见的进行性肾脏疾病，以免疫球蛋白a(IgA )积聚为特征，免疫球蛋白a是帮助身体抵抗感染的蛋白质。 IgA的沉积破坏了肾脏中正常的过滤机制，的其他症状也可能包括肿胀(水肿)和高血压。
最近，Travere Therapeutics制药公司发表了重要头3期PROTECT研究的topline的2年验证性次要终点结果，该试验在IgA肾病( IgAN )患者中，与使用sparsentan (商品名为FILSPARI )的厄贝沙坦相比的疗效和安全性。 结果与厄贝沙坦相比，FILSPARI证实长期肾功能保护。
去年2月，FDA已批准filspari(Sparsentan )加速降低有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人蛋白尿，一般为尿蛋白/肌酐比( UPCR )1.5g/g。这种适应证会因蛋白尿的减少而加速批准。 批准的加速基于三期PROTECT研究。
Filspari是内皮素和血管紧张素受体拮抗剂，每日口服一次。 该药旨在选择性靶向IgAN疾病进展中的两个重要途径(内皮素-1和血管紧张素)。这是第一个也是唯一一个被批准治疗该病的非免疫抑制疗法。该适应证的继续批准取决于PROTECT研究( clinical trials.gov identifier:NCT 03762850 )两年的验证数据。
该研究评估了Spasentan对使用活性血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体但存在持续性蛋白尿的患者的疗效和安全性抑制剂治疗。 研究参与者按照1:1的比例随机分配，每日一次口服Spasentan(n=202 )或厄贝沙坦( n=202 )。
结果经sparsentan治疗，eGFR总斜率出现临床意义差异(每年分别为-2.9 vs -3.9 mL/min/1.73m2 )； 治疗差异为每年1.0 mL/min/1.73m2； 与厄贝沙坦相比此外，接受sparsentan治疗的患者蛋白尿平均下降42.8%，而接受厄贝沙坦治疗的患者为42.8% (0.60 [95% CI，0.50-0.72] )。
在迄今为止进行的所有临床试验中，FILSPARI耐受良好，安全性与厄贝沙坦相当。
该公司将继续完成对PROTECT研究数据的全面评估，并与研究调查员合作，在即将召开的医学会议和同行评审出版物上发表研究结果。
这些积极数据有助于随后欧盟对sparsentan的监督审查。 目前，该公司将与监管机构合作，于2024年1月提交sparsentan补充新药申请( sNDA )，以支持在美国的全面批准。
(责任编辑：编辑露露)
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