FDA批准Enjaymo用于治疗冷凝集素病
FDA 已批准 sutimlimab-jome (Enjaymo, Sanofi) 以减少成人冷凝集素病 (CAD) 溶血导致的红细胞输注需求。Enjaymo 是第一个也是唯一一个获准用于 CAD 患者的治疗方法，通过抑制红细胞的破坏起作用。
CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，它启动了一个过程，导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂。
Enjaymo 是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1，这是先天免疫系统的一部分。Emjaymo 不抑制凝集素和替代途径。
Enjaymo 在美国的批准是基于对近期有输血史的 CAD 患者进行的为期 26 周的开放标签、单臂关键 3 期 CARDINAL 研究的积极结果。在这项研究中，Enjaymo 达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为达到大于或等于 12 g/dL 的血球蛋白 (Hgb) 水平正常化或显示 Hgb 水平从基线增加大于或在治疗评估时间点等于 2 g/dL。此外，从第 5 周到第 26 周必须没有输血，或者从第 5 周到第 26 周根据协议禁止使用药物。
约 54% 的个体达到复合主要终点，其中 63% 的个体达到血红蛋白大于或等于 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL，而 71% 的个体在第 5 周后保持不输血92% 的人未使用其他 CAD 相关治疗。次要终点也得到了满足，包括血红蛋白的改善和胆红素的正常化。入组个体的血红蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL，在 26 周治疗评估时间点从平均基线水平 8.6 g/dL 增加 3.18 g/dL。胆红素水平平均降低 2.23 mg/dL，平均基线水平为 3.23 mg/dL。
最常见的不良事件 (AE) 是关节痛、关节炎、咳嗽、腹泻、消化不良、外周水肿和呼吸道或病毒感染。接受 Enjaymo 治疗的个体中约有 13% 报告了严重的 AE，包括关节痛、呼吸道和葡萄球菌伤口感染和链球菌败血症。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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