FDA批准Enjaymo用于冷凝集素病患者
2022 年 2 月 4 日，美国食品和药物管理局 (FDA)已批准 Enjaymo(sutimlimab-jome) 以减少成人冷凝集素病 (CAD) 患者因溶血而对红细胞输注的需求。Enjaymo 是第一个也是唯一一个获准用于 CAD 患者的治疗方法，通过抑制红细胞的破坏（溶血）起作用，可减少成人冷凝集素病 (CAD) 溶血、红细胞破坏导致的红细胞输血需求。Enjaymo 解决了患有 CAD（一种罕见的血液疾病）的成年人严重且长期未得到满足的医疗需求。
CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，这会启动一个过程，导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。由于红细胞具有在全身输送氧气的重要作用，CAD 患者可能会出现严重的贫血，这可能导致疲劳、虚弱、呼吸急促、头晕目眩、胸痛、心律不齐和其他潜在并发症。
Enjaymo 是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1，这是先天免疫系统的一部分。通过阻断 C1s，Enjaymo 抑制免疫系统中补体级联的激活，并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。
Enjaymo 获得了 FDA 突破性治疗和孤儿药的指定，以及优先审查，该审查保留如果获得批准，将代表治疗严重疾病的安全性或有效性显着提高的药物。在美国以外，sutimlimab 已提交给欧洲和日本的监管机构，审查正在进行中。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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