Tavneos(avacopan)是一种口服选择性补体5a(C5a)受体抑制剂,该药物在2021年10月8日已获得美国FDA批准上市。Tavneos与标准疗法联用,辅助治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关血管炎:显微镜下多血管炎(MPA)和肉芽肿伴多血管炎(GPA)。这是FDA在近十年来首次批准ANCA相关血管炎药物,也是F批准的首款口服补体5a受体抑制剂。
ANCA相关血管炎是一种罕见且严重的全身性自身免疫性肾病,主要是由于补体系统(免疫系统的一部分)的过度激活引起,目前还存在着高度未满足医疗需求。这种由于C5a补体途径的过度激活,进一步激活中性粒细胞,引起炎症并最终破坏小血管。这会导致器官损伤和衰竭,并且以肾脏为主要目标。这类患者如果没有得到及时的治疗通常都会发生致命的危险。
现阶段,ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂(环磷酰胺或利妥昔单抗),以及联合每日糖皮质激素长期给药,不过这都极大可能导致出现明显的临床风险,包括因感染导致的死亡。
Avacopan通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体,阻止这些细胞受到C5a的激活,降低炎症损伤。
该药物的获批取决于一项关键性3期试验的积极结果。这项试验来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者,试验数据表明,在治疗第52周时,avacopan组的缓解率优于标准治疗。在安全性方面,37.3%接受avacopan治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件。
24小时服务热线:(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962