Genentech罗氏集团成员公司宣布，为皮下给药开发的抗淀粉样蛋白β抗体gantenerumab已被美国食品和药物管理局（FDA）授予突破性治疗指定) 用于治疗阿尔茨海默病 (AD) 患者。这一指定是基于数据显示，在正在进行的 SCarlet RoAD 和 Marguerite RoAD 开放标签扩展试验以及其他研究中，gantenerumab 显着减少了脑淀粉样蛋白斑块，这是 AD 的病理标志。从这些研究中获得的经验已被纳入两项正在进行的平行、全球、安慰剂对照和随机 III 期试验的优化设计中，即 GRADUATE 1 和 2。关键试验正在评估超过 2 项的甘特鲁单抗。
“十多年来，我们一直致力于推进阿尔茨海默氏症的科学研究药物 gantenerumab，” 首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway, MD, Ph.D。“这一突破性疗法认定增强了我们对 Gantenerumab 的信心，Gantenerumab 将成为第一种用于治疗阿尔茨海默病的皮下药物，具有在家给药的潜力。”
突破性疗法认定旨在加速用于治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查，初步证据表明它们可能比已获得 FDA 全面批准的现有疗法有实质性改进。gantenerumab 的这一指定标志着基因泰克药物组合的第 39 个突破性疗法指定。
AD 是一种进行性的、致命的大脑疾病，其特征是记忆力、语言和其他思维能力的下降以及情绪和行为的变化。据信，在 AD 的临床症状变得明显之前几十年，大脑中的生物变化就开始了。阿尔茨海默氏症是最常见的痴呆症，目前影响全球超过 5500 万人，预计到 2030 年将达到 7800 万。基因泰克正在继续探索可能解决 AD 关键途径的多种方法和分子，包括淀粉样蛋白 β 和 tau，以及旨在更有效地诊断 AD 和支持临床医生监测疾病进展的创新工具。
关于gantenerumab及其临床项目
Gantenerumab 是一种研究性 IgG1 抗体，旨在结合聚集形式的淀粉样蛋白 β 并去除脑淀粉样蛋白斑块，这是阿尔茨海默病 (AD) 的病理标志。Gantenerumab 在 SCarlet RoAD 和 Marguerite RoAD 开放标签扩展研究 (OLEs) 中的散发性 AD 患者和 DIAN-TU-001 研究中显性遗传的 AD 患者中显着降低了脑淀粉样蛋白斑块。从这些研究中获得的经验已被纳入两项正在进行的平行、全球、安慰剂对照和随机 III 期试验的优化设计中，即 GRADUATE 1 和 2。
关键的 GRADUATE 试验正在研究 gantenerumab 对淀粉样蛋白负荷和疾病进展下游生物标志物的影响，以及 gantenerumab 在早期（前驱至轻度）AD 患者中的安全性和有效性。这些研究包括在全球 30 多个国家的多达 350 个研究中心接受治疗超过两年的 2,000 多名参与者。它正在评估每月 1,020 毫克的目标剂量，并优化滴定，旨在在整个研究期间最大限度地增加暴露量并最大限度地减少剂量中断，以便更好地检测潜在的临床益处。两项试验的数据预计将在 2022 年下半年公布。
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