Belzutifan已被批准用于需要治疗相关肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤或不需要立即手术的胰腺神经内分泌肿瘤的 VHL 疾病成人。根据默克公司的新闻稿，这是第一个在美国获批的 HIF-2α 抑制剂疗法。
据估计，每 36,000 人中就有 1 人发生 VHL 疾病。患有这种疾病的患者有患良性血管肿瘤以及一些癌性肿瘤（如 RCC）的风险。VHL 是一种罕见且严重的疾病，直到今天，还没有获批的全身疗法可以帮助治疗被诊断出患有某些类型的 VHL 相关肿瘤的患者。
该批准基于 004 研究的数据，这是一项开放标签试验，涉及 61 名 VHL 相关 RCC 和至少 1 个位于肾脏的可测量实体瘤。纳入的患者患有其他 VHL 相关肿瘤，该研究排除了患有转移性疾病的患者。参与者每天接受一次 belzutifan 120 mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
根据新闻稿，belzutifan 的中位持续时间为 68 周。在 VHL 相关 RCC 患者中，belzutifan 接受者的总体反应率 (ORR) 为 49%，所有反应均为部分反应。尚未达到中位反应持续时间，在反应者中，至少 12 个月后仍有 56% 的反应。中位反应时间为 8 个月。
在 VHL 相关胰腺神经内分泌肿瘤患者中，belzutifan 的 ORR 为 83%，完全缓解率为 17%，部分缓解率为 67%。尚未达到中位反应持续时间，在反应者中，至少 12 个月后仍有 50% 有反应。中位反应时间为 8 个月。
“Welireg 是第一个也是唯一一个被批准用于某些类型的 VHL 相关肿瘤患者的全身疗法，代表了受这种罕见疾病影响的患者的一个重要的新治疗选择，”默克研究临床研究副总裁 Scot Ebbinghaus 医学博士说。
接受 belzutifan 治疗的患者中有 15% 发生严重不良事件 (AE)，包括贫血、缺氧、过敏反应、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞。3.3% 的患者因 AE 而永久停药，包括头晕和阿片类药物过量。
此外，39% 的患者因 AE 导致剂量中断，包括疲劳、血红蛋白降低、贫血、恶心、腹痛、头痛和流感样疾病。13% 的患者因 AE 而减少剂量，需要减少剂量的最常见反应是疲劳。最后，发生在 25% 或更多患者中的最常见 AE 是血红蛋白 (93%)、贫血 (90%)、疲劳 (64%)、肌酐升高 (64%)、头痛 (39%)、头晕 (38%) )、血糖升高 (34%) 和恶心 (31%)。
“非手术治疗方案的批准对于帮助患有某些类型的 VHL 相关肿瘤的患者具有重要意义，”美国国家癌症研究所泌尿肿瘤科分子癌症治疗部门负责人 Ramaprasad Srinivasan 医学博士说。“ FDA 对 Welireg 的批准标志着向前迈出的重要一步，它引入了一种系统疗法，该疗法有可能改善某些类型的 VHL 相关肿瘤患者的当前治疗模式。”
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