AVM Biotechnology 公司在近日宣布 FDA 批准修改其正在进行的临床研究 AVM0703-001，题为“WWRD 研究：AVM0703 用于治疗白血病或淋巴瘤”。最初的方案是基于 3 x 3 的设计，要求六个队列中的每一个增加 3 mg/kg 的剂量，范围从 6 mg/kg 到 21 mg/kg，每个队列至少有 3 名患者作为一部分适应性设计/扩展队列试验。
批准的方案修改涉及消除三个队列和减少队列之间的间隔。取消 9、12 和 15 mg/kg 的剂量要求并直接转向 18 mg/kg 的预期有效临床剂量对本研究很重要。临床研究使用数据表明，18-21 mg/kg 将是研究扩展阶段的目标有效剂量。绕过中间剂量水平应该会加速完成研究的剂量递增部分，使功效部分能够在此后立即开始，这会比计划早得多。
“我们很高兴 FDA 同意我们的提议，该提议利用了正在进行的研究中收集的安全性数据和迄今为止获得的扩展访问患者数据，”首席监管官Janet R Rea 评论道。“这加速了我们的临床开发计划，并推动其向更早的 NDA 提交迈进。”
临床经验表明，该药物耐受性良好，副作用轻微且具有自限性。患者报告显示效果良好，而且这有利于治疗这类重病患者。
单剂量的 AVM0703 会触发新型 gamma delta 阳性自然杀伤 T (NKT) 细胞的快速激活。NKT 细胞表现出先天免疫和适应性免疫的特性。AVM-NKT 细胞是异常细胞的家园，包括癌症和自身反应性淋巴细胞，但不包括血小板、红细胞和干细胞。这些独特的 AVM-NKT 细胞可以在解决多种严重疾病方面发挥重要作用，包括各种类型的癌症和自身免疫性疾病，如 1 型糖尿病。临床前数据还表明 AVM0703 可以与化疗协同作用，在保持患者反应的同时减少化疗的总周期，从而显着影响患者的生活质量、治疗依从性和癌症治疗的继发性并发症。
“AVM 开发了一种全新的药物，展示了与组织结合的 γ δ NKT 细胞相关的新作用机制。我们相信这种药物将为各种疾病环境中的患者带来巨大益处，”AVM 首席业务官 Joe Luminiello 表示。
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