一家专门研发新型疗法用于治疗癌症及其他重大疾病的医药公司Karyopharm Therapeutics，在近日宣布其研发的骨髓瘤新靶点药物Xpovio（selinexor）被美国FDA批准，可联合地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM），这些患者需是既往已接受至少4种疗法且其疾病对至少2种蛋白酶体抑制剂（PI）、至少2种免疫抑制剂（IMiD）、一种抗CD38单克隆抗体难治的RRMM成人患者。
selinexor是一种首创、口服、选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，靶向核输出蛋白XPO1。该药物通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（CRM1）发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累，重新启动且放大肿瘤抑制功能，导致癌细胞选择性凋亡，同时不会对正常细胞造成显著影响。
在美国和欧盟方面，Xpovio都被授予了孤儿药资格，在美国还被授予了快速通道资格。值得一提的是，该药是首个且唯一一个获FDA批准的核输出抑制剂，也是首个且唯一一个获FDA批准用于对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗均难治的多发性骨髓瘤（MM）患者的处方药。此外，Xpovio也是自2015年以来首次针对骨髓瘤新靶点（XPO1）的批准药物。
一项IIb期STORM研究为此次获批提供了有力的数据。STORM评估了selinexor联合低剂量地塞米松的疗效和安全性。该研究入组了122例既往已接受过三种或多种抗骨髓瘤治疗方案（包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺、抗CD38单抗）并且其骨髓瘤对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38蛋白及最后一种疗法难治。研究中，患者接受selinexor（80mg，口服，每周2次）联合低剂量地塞米松（20mg，每周2次）治疗，直至疾病进展、死亡或不可接受的毒性。
研究结果显示，selinexor联合低剂量地塞米松方案在一个由83例患者组成的亚组中具有更大的收益风险比，该亚组的总缓解率（ORR）为25.3%，达到首次缓解的中位时间为4周、缓解持续时间为3.8个月。
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