血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这种X连锁的单基因隐性遗传病的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。而A型血友病中的FVIII缺失，B型血友病中的凝血因子IX（FIX）缺失，导致失控的出血事件。
近日，丹麦诺和诺德（Novo Nordisk）制药公司宣布，美国FDA已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）用于A型血友病成人及儿童患者，用于常规预防以减少出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。
Esperoct是一款经聚乙二醇（PEG）修饰的长效重组凝血因子VIII（FVIII），用于成人和儿童A型血友病患者的预防性治疗和急性治疗。与标准半衰期因子VIII产品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍，在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。
基于一项临床项目PATHFINDER的数据使得Esperoct获得了FDA的批准，PATHFINDER是在A型血友病中开展的最大规模的项目，共包括5个前瞻性多中心临床研究，入组了270例（202例成人/青少年，68例儿童）既往已接受治疗（经治，PTP）的重度A型血有病（内源性FVIII活性＜1%）且无抑制剂的患者，该项目中Esperoct的总暴露时间为80425天，相当于889患者年的治疗时间。在所有年龄组和适应症中，Esperoct的耐受性良好，临床暴露5年以上未发现安全性问题。
PATHFINDER的主要目的是为了评估Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。研究结果显示，Esperoct通过一种简单的、固定的给药案（成人和青少年每4天、儿童每3-4天[每周2次]注射一次）在重度A型血友病患者中可提供有效的常规预防。在成人和青少年在，Esperoct每4天给予50 IU/kg剂量时，提供了有效的预防作用，并维持了低至1.18次事件的中位年平均出血率（ABR）。
总而言之，Esperoct的获批将为A型血友病患者的治疗方案提供一个重要扩展。我们也希望该药能为患者提供一种减轻负担、简单、固定剂量的血友病治疗方案，从而可以达到帮助患者预防和治疗出血事件，并提高其生活质量。
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