CymaBay Therapeutics公司是美国一家临床阶段的生物制药公司，该公司致力于开发仍有很高的医疗需求的肝脏和其他慢性疾病的药物。近日，该公司宣布美国FDA已经授予其在研药物seladelpar突破性疗法认定，联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA缓解不足的早期原发性胆管炎（PBC）成人患者，或者作为单药治疗不能耐受UDCA的PBC成人患者。
原发性胆管炎（PBC），是一种以肝内小胆管进行性、非化脓性炎症为特征的慢性胆汁淤积性疾病，也是一种严重且有潜在生命威胁的肝脏自身免疫性疾病，其特点是胆汁淤积和有毒胆汁酸积聚，可导致肝纤维化及肝硬化。典型的表现有乏力、瘙痒症状，在某些患者中可能是相当严重的。PBC主要在女性中发病，通常于40到60岁左右发病，在40岁以上的1000名女性中，有1名会是PBC患者。
Seladelpar是一种高效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，该药是通常口服给药。PBC是一种严重的疾病，目前仍迫切需要新的治疗方法。目前正处在用于PBC治疗的全球注册临床3期试验ENHANCE的评估阶段。ENHANCE是一项在全球5大洲的20多个国家开展的为期52周、安慰剂对照的全球随机试验，该研究预计共入组240名PBC患者。其它进行中的临床试验还包括NASH治疗研究的临床IIb期概念验证试验。
该突破性疗法认定是根据正在进行的2期临床试验CB8025-21629中的初步证据而授予的，试验表明，与基于碱性磷酸酶（AP）减少的现有疗法相比，seladelpar显示出对PBC患者病情明显的改善。由于Seladelpar临床数据的重要性，FDA也意识到了seladelpar是治疗PBC的一种潜在的突破性疗法。Seladelpar现在已经获得了美国FDA的突破性疗法指定和欧洲药物管理局的快速审评程序（PRIME）指定。
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