BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）是安进（Amgen）公司研发的一款用于治疗白血病的新药，该药在近日获得了欧盟委员会（EC）的批准，扩大了Blincyto单药治疗的适应症，用于首次或第二次完全缓解后微小残留病（MRD）≥0.1%的费城染色体阴性、CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（pre-B ALL）成人患者的治疗。
这一批准也让Blincyto成为欧盟首个也是唯一一个获批治疗MRD的药物。早在去年3月，Blincyto就获得了FDA的批准，用于首次或第二次完全缓解后MRD≥0.1%的pre-B ALL成人及儿童患者的治疗。该药不仅是全球获批的首个也是唯一一个CD19-CD3双特异性T细胞衔接(BiTE)免疫疗法，它能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。
微小残留病(MRD)是指患者经过治疗后采取常规评估虽然已达到完全缓解，但仍有少量的癌细胞残留在体内。MRD通过常规影像学和实验室检查无法发现，只能通过高度灵敏的检测方法才能检测出存在于骨髓中的癌细胞。将持续的确认MRD状态作为一个可批准的终点，是ALL临床管理模式转变中的一个重要步骤，因为在ALL治疗全程中的早期干预已被证明是消除危险的可检测疾病的重要步骤。此次批准，将使得Blincyto能够在ALL治疗全程的更早期使用，摧毁残留的可检测的白血病痕迹，使患者获得更好的预后。
在一项单臂II期临床研究BLAST(n=86)的MRD缓解率和血液学无复发生存率(RFS)数据证实了Blincyto的有效性。这项研究是目前MRD阳性ALL患者群体中开展的规模最大的前瞻性研究。数据显示，接受Blincyto一个周期治疗后，有78%的MRD阳性患者转为MRD阴性，达到了研究的主要终点(95%CI:71.6-89.0)，中位血液学RFS为22.3个月。安全性方面，MRD阳性患者中观察到的安全性结果与Blincyto治疗复发性或难治性pre-B ALL已知的安全性一致。最常见的不良反应(>20%)为发热、注射部位反应、头痛、感染(病原体不明)、震颤和寒战。
知识拓展：BiTE免疫疗法的作用机制
这种创新的免疫治疗方法可以在很低浓度下起作用。安进公司目前正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索BiTE创新疗法的潜力。而在此前，FDA和EMA均已授予blinatumomab治疗多种类型血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、毛细胞白血病(HCL)、幼淋巴细胞白血病(PLL)和惰性B细胞淋巴瘤、套细胞白血病(MCL)等。
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