一家临床阶段的生物制药公司Mustang Bio在近日宣布，旗下药物MB-102（CD123 CAR-T）已被美国FDA授予孤儿药资格，该药用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药物。而罕见病是指发病率极低的疾病，从而又被称为“孤儿病”。
BPDCN作为一种高侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤，通常存在于骨髓和/或皮肤，也可能涉及淋巴结和内脏。截止目前，仍没有标准的治疗方案，该领域仍然是一个未得到满足的医疗需求。BPDCN在临床实践中各种方案都进行过尝试，包括急性髓系白血病方案，急性淋巴细胞白血病方案和淋巴瘤方案，但总体而言疗效都不理想，预后很差，各种临床研究报告的中位总生存期大约是8-14个月。BPDCN的诊断基于CD123、CD4、CD56的免疫诊断三联体。CD123（IL-3R）是识别BPDCN的一个关键标志物，并且是各种癌症治疗研究中的一个迅速出现的靶点。
Stemline Therapeutics公司的Elzonris是首个治疗BPDCN的药物，也是首个靶向CD123的药物。它被批准用于2岁及以上BPDCN儿科患者和成人患者的治疗，包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDNC患者。在美国，Elzonris已被授予突破性药物资格（BTD）、孤儿药资格（ODD）。
而Mustang Bio公司研发的MB-102也是一种靶向CD123的CAR-T细胞疗法，通过工程化患者T细胞来识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合症患者的骨髓细胞表面，同时也表达于多种血液系统恶性肿瘤，包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓性白血病、霍奇金淋巴瘤等。
在首个人体临床研究City of Hope（NCT02159495）中，MB-102显示出在AML和BPDCN患者给予低剂量治疗可实现完全缓解，并且没有剂量限制性毒性。
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