再生障碍性贫血（SAA）是一种比较严重且罕见血液病，该病如果不及时治疗，严重则可能是致命的，而且当前的初始治疗方案对许多患者来说效果甚微。如果患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板，就会引发SAA。这类患者还有可能出现衰弱、疲劳、呼吸困难、反复感染以及可能限制其日常活动的异常瘀伤或出血。
其实，超过三分之一的患者对目前的疗法没有反应或出现症状复发。而且理论上，患病后因为身体无法产生新的血细胞导致感染或出血，患者一旦确诊几乎就相当于被宣判了死亡。
近日，美国FDA扩大了Promacta（eltrombopag）的适应症标签申请，支持该药与标准免疫抑制治疗（IST）联用，用于再生障碍性贫血成人和两岁及以上儿科患者的一线治疗。FDA批准了Promacta的上市，对于患有这种具有挑战性疾病的患者来说是一个重要的进步。现在将Promacta添加到标准IST治疗中，它在再生障碍性贫血患者中显示出显著的总体和完全反应率，也减少了那些对初始治疗无反应的患者人数。
Promacta是首个针对新诊断SAA患者的新疗法。该药作为一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板的产生。Promacta也获批用于对IST反应不足的再生障碍性贫血患者的治疗。对其他治疗无效的慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）的成人和儿童，以及慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板减少症也可以使用本药进行治疗。
FDA之所以批准Promacta用于再生障碍性贫血的治疗是基于一项试验结果分析，该试验显示，44％（95％CI 33,55）IST初治无效的再生障碍性贫血患者在使用Promacta联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27％。6个月时，试验患者的总体反应率为79％（95％CI 69,87）。
而且，实验结果还表明，受试者接受药物治疗后出现了持续应答，对于接受6个月的Promacta与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢菌素（CsA）、随后使用CsA维持治疗的患者，中位反应持续时间达到了24.3个月。此次获得的高反应率数据对先前未接受标准IST治疗的再生障碍性贫血患者具有显着的临床意义。
Promacta除此外还有其他的适应症，包括被FDA授予突破疗法认证，用于急性放射综合征（H-ARS）造血亚综合征的治疗。该药也被证明可以降低患有放射病患者的出血风险。
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