2023年3月14日，美国FDA批准扩大了LIVMARLIXIBAT(MARALIXIBAT)口服溶液的适应症范围。用于治疗3个月大的Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒。
Alagille综合征(ALGS)是一个罕见的遗传问题，影响多个器官(如心脏、面部、眼睛、肾脏、脊椎)，但主要影响肝脏。通常，
肝脏生成一种叫做胆汁的液体，释放到小肠。胆汁中含有胆汁酸，能消化和吸收食物中的脂肪。患有Alagille综合征的人中胆汁滞留在肝脏中积累。胆汁积累会引起严重的瘙痒和其他症状，也称为胆汁淤积瘙痒。大多数患者在一岁前被诊断为ALGS。
Livmarli (maralixibat)是回肠胆汁酸载体(ibat)抑制剂。通过阻断称为IBAT的蛋白质。降低血清胆汁酸，减轻瘙痒造成的沉重负担。LIVMARLIXIBAT也是FDA批准的唯一治疗与Alagille综合征相关的胆汁身份痒的药物。
目前，Livmarli口服溶液用于治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒的年龄从1岁以上儿童下降到3个月以上。
对1-15岁患者(N=31)的研究证据支持了18周的开放标签治疗、4周的安慰剂相比随机停药期，以及接下来26周支持标签治疗期的年轻患者的效果。安全性基于开放式多中心研究(http://ClinicalTrials.gov标识符：NCT04729751)中的数据。3至12个月以下的患者和12个月以上的患者中，安全性、耐受性和药代动力学差不多。
最常见的副作用包括腹泻、腹痛、呕吐、缺乏脂溶性维生素、肝功能异常、消化道出血和骨折。
目前，Livmarli在美国已被用于治疗Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒3个月以上。
在欧洲，2个月以上的欧洲药物产品委员会(CHMP)在2022年9月给予积极意见后获得批准。Mirum正在另一种罕见的胆汁淤积性肝病(包括胆道闭锁)的后期临床研究中进行评估。此前，Livmarli获得ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)2型的破格治疗称号，以及ALGS、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁的孤儿称号。
(责任编辑：编辑露露)
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