2021年9月29日，美国FDA批准了Mirum制药的Livmarli（maralixibat）口服液上市，用于治疗1岁及以上的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。
ALGS是一种罕见的遗传性疾病，这种疾病在美国影响了2000至2500名儿童。ALGS由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管异常或狭窄会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并阻止肝脏正常工作。瘙痒与ALGS的胆汁淤积症与有关，也是ALGS患者进行肝移植的最常见指征之一。
Livmarli是一种具有最小化吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗ALGS这种罕见肝病的药物。Livmarli现在可用于处方。在批准的同时，Mirum制药公司获得了罕见儿科疾病优先审查凭证。
Livmarli的批准是基于一项关键的标志性研究以及来自支持性研究的五年数据，这些研究在86例ALGS患者中获得了大量证据。来自ICONIC的数据显示，患者瘙痒在统计学上显著减少，并维持了四年。
(责任编辑：编辑露露)
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