儿童低级别胶质瘤是儿科最常见中枢神经系统肿瘤，BRAF 基因变异是驱动肿瘤增殖的核心诱因，其中 BRAF 融合 / 重排长期无获批系统性靶向方案，大量复发、难治患儿只能反复接受化疗、放疗，毒副作用严重且远期生活质量受损。2024 年 4 月，FDA 加速批准 Ojemda（通用名 tovorafenib，托沃拉非尼）上市，成为全球首款覆盖 BRAF 融合与 V600 突变复发 / 难治儿童低级别胶质瘤的口服靶向药，彻底补齐临床治疗短板。
Ojemda 属于高脑渗透性 II 型泛 RAF 激酶抑制剂，可高效穿透血脑屏障，精准阻断 MAPK 增殖信号通路，同时抑制突变 BRAF、野生 BRAF 与 CRAF 激酶活性，从根源抑制脑部肿瘤细胞分裂生长。其适应症覆盖 6 个月及以上患儿，只要肿瘤检出 BRAF 融合、重排或 V600 突变，经一线治疗进展后即可使用，打破过往靶向药仅针对单点突变的局限。
支撑药物获批的 FIREFLY-1 关键 II 期临床共纳入 76 例既往接受全身治疗后进展的患儿，独立评审标准下客观缓解率达 51%，中位缓解持续时间 13.8 个月，超八成患儿疗效维持半年以上，BRAF 融合亚组缓解率高达 52%，即便既往用过 MAPK 抑制剂的患者仍能接近 50% 肿瘤缓解率。区别于每日服药的传统靶向药，Ojemda 每周仅需口服一次，配备片剂与儿童专用口服混悬液两种剂型，进食与否不影响吸收，大幅降低长期治疗给药负担。传统化疗易造成儿童生长迟缓、骨髓永久损伤，而 Ojemda 不良反应多为轻中度皮疹、发色改变、轻度乏力，3-4 级重度毒性发生率极低，仅 9.5% 患者因副作用停药，安全性更适配儿童发育阶段。
2026 年欧盟同步批准该药物，成为首个通过欧盟联合临床评估（JCA）的抗肿瘤新药，标志全球儿科神经肿瘤诊疗进入精准靶向新时代。对于无数反复复发、无药可用的脑瘤患儿家庭而言，Ojemda 不再只是一款新药，而是延长生存期、保留神经功能、摆脱放化疗重度伤害的核心突破口，也推动全球儿科脑肿瘤诊疗从广谱细胞毒治疗转向基因分型精准治疗。
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