欧洲药品管理局和 FDA 分别接受了诺华公司的 tisagenlecleucel (Kymriah) 2 型变异和补充生物制剂许可申请，用于治疗 2 线治疗后复发或难治性 (r/r) 滤泡性淋巴瘤 (FL) 患者。
“这是我们将 Kymriah 带给患有复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者的一个重要里程碑。获得欧洲委员会 (EC) 的孤儿药指定以及 FDA 的优先审查强调了这些患者未得到满足的需求和紧迫性，”诺华公司肿瘤学和血液学开发全球负责人执行副总裁 Jeff Legos 在声明中说。“随着 Kymriah 在 ELARA 试验中展示了令人印象深刻的结果，我们希望能够提供一种独特且可能确定的治疗方法，最大限度地减少负担。”
FDA 还授予 sBLA 对 tisagenlecleucel 的优先审查，而 EC 先前授予 tisagenlecleucel 孤儿药指定。
提交的材料基于 Elara 2 期试验的数据，以确定 tisagenlecleucel 对 r/r FL 成人个体的疗效和安全性。该试验达到了其主要终点，安全性特征显示在输注后的前 8 周内没有个体出现 3 级或更高级别的细胞因子释放综合征。
孤儿药指定用于诊断、预防或治疗慢性衰弱或危及生命的罕见疾病的药物，该疾病在欧盟的患病率低于 10,000 人中的 5 人。优先审查有可能显着改善严重疾病的诊断、预防或治疗的疗法。
该研究结果已在 2021 年美国临床肿瘤学会虚拟科学会议上公布。
(责任编辑：admin)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
