近日，艾尔建（Allergan）公司的一份补充生物制品许可（sBLA）已被美国FDA受理，主要内容是扩大Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）标签，用于治疗儿科患者（2岁及以上）上肢和下肢痉挛。
小儿痉挛症属于在婴幼儿时期比较独特的一种癫痫。这种病通常发病的年龄比较早，而且具有特殊的惊厥形式，该病预后不良，病后智力、体力发育明显减退。小儿痉挛症多在1岁以内发病，3～7个月发病人数最高，男孩较女孩发病率高。
痉挛是一种使人衰弱的神经疾病，涉及肌肉僵硬，可导致上肢和下肢肌肉紧绷。导致儿童局灶性痉挛最常见的原因是脑瘫，据估计，全球每1000名活产婴儿中约有2.5名发生脑瘫。几乎所有脑瘫患者都有运动功能受损，痉挛影响高达91%的患儿。
Botox的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，在十几年前就被批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症等多种适应症。
一项4项III期临床研究的积极数据为此次sBLA提供了依据。该研究主要目的是为了评估Botox对600多名患有上下肢痉挛的儿童患者的安全性和有效性。
截止目前，Botox是首个获FDA批准治疗18岁及以上成人上下肢痉挛的神经毒素疗法。此次sBLA若是顺利得到批准，那么该药将成为适用于治疗儿童上下肢痉挛的首个神经毒素疗法。FDA受理艾尔建提交的sBLA可以说是为患有上下肢痉挛的儿童患者带来新治疗选择的一个里程碑。
(责任编辑：admin)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
