2025年9月19日，Stealth BioTherapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局FDA已加速批准FORZINITY(elamipretide HCl，盐酸依拉米肽)注射剂，用于改善体重至少30kg(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量。该适应症的持续获批可能取决于验证性试验对临床益处的验证。
FORZINITY适用于改善体重至少30kg(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量
用法用量
仅用于皮下注射。
推荐剂量：对于体重在30kg及以上的患者，推荐给药剂量为每日一次皮下注射40 mg；患者应在每天的同一时间接受该剂量。
遗漏剂量：如果错过了剂量，请跳过此次服药，在预定时间接受下一剂。切勿注射双倍剂量。
禁忌症
对任何一种成分存在严重的过敏反应。
不良反应
最常见的不良反应是注射部位反应。
警告和注意事项
1.新生儿苯甲醇中毒风险：本品仅适用于成人及较大儿科患者，禁止用于新生儿。据报告，静脉注射含苯甲醇(BA)药物的低出生体重新生儿(＜2500g)和早产儿(胎龄＜34周)出现了严重的不良反应，包括新发或恶化的代谢性酸中毒，并发展为神经毒性，在某些情况下还出现了喘息综合征。本品未经批准用于静脉注射。
2.过敏反应：接受本品治疗的患者中曾出现过敏性反应，包括需要紧急医疗干预的严重过敏反应。这些反应包括皮疹、丘疹性病变和湿疹性皮炎等皮肤表现，以及咳嗽等呼吸道症状。反应可能在开始治疗后的几分钟至几个月内发生。在治疗期间要密切观察患者是否有过敏反应的迹象和症状。如果出现严重的过敏反应，不要再给患者使用本品的后续剂量，并应采取适当的紧急治疗措施，包括根据临床指征使用肾上腺素、抗组胺药和皮质类固醇。曾出现严重过敏反应的患者不应再次使用本品。对于轻度至中度的皮肤反应，可考虑使用局部皮质类固醇和口服抗组胺药进行治疗。如果出现持续或严重的皮肤反应，则考虑停用本品。
特殊人群中的使用
1.孕妇：Barth综合征是一种罕见的、通过X染色体遗传、隐性的遗传性疾病，一般不会对女性产生影响。因此，目前尚无关于本品在孕妇中使用的相关数据，以评估其与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。
2.哺乳：Barth综合征是一种罕见的、通过X染色体遗传、隐性的遗传疾病，一般不会对女性产生影响。因此，目前没有相关数据来评估本品是否存在母乳中、其对母乳喂养婴儿的影响，或者对乳汁分泌的影响。
3.儿科患者：本品能够增强肌肉力量的安全性和有效性已在体重≥30kg的Barth综合征儿科患者中得到证实。体重低于30kg的儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
4.老年患者：本品的临床研究未招募65岁及以上的Barth综合征患者。
5.肾功能损伤患者：轻度(eGFR 60至89mL/min)或中度(eGFR 30至59mL/min)肾功能损害患者无需调整剂量。对于患有严重肾功能损害(eGFR ＜ 30mL/min)且未接受透析治疗的成人患者，应减少一半剂量，每天皮下注射一次。尚未在接受透析治疗的肾衰竭患者中进行过研究
作用机制
FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。
(责任编辑：编辑露露)
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