原发性体液免疫缺陷（Primary Humoral Immunodeficiency，PI）是一组包含超过 550 种罕见遗传性疾病的总称，其核心特征是免疫系统中 B 细胞功能受损或缺失，导致免疫球蛋白 G（IgG）等抗体生成不足。这类患者如同失去 “防御屏障”，极易反复遭遇细菌性肺炎、菌血症等严重感染，还常伴随自身免疫并发症，部分重症患者如未及时干预，甚至可能危及生命。
尽管美国约有 25 万名确诊患者，且半数需定期治疗，但临床长期面临治疗选择有限的困境。传统静脉注射免疫球蛋白（IVIG）虽为标准疗法，但部分患者可能出现输注不耐受或疗效波动，亟需更安全有效的替代方案。
2025 年 9 月 29 日，生物制药公司 Kedrion 宣布其研发的 Qivigy（免疫球蛋白静脉注射剂，10% 溶液）获美国 FDA 批准，用于治疗成人原发性体液免疫缺陷。作为新一代 IVIG 制剂，其核心优势体现在三方面：
药物设计与剂型：Qivigy 是即用型无菌无热原液体，主要成分为广谱人源 IgG 抗体，可直接中和细菌、病毒并发挥调理作用。制剂提供 50ml（含 5g 免疫球蛋白）和 100ml（含 10g 免疫球蛋白）两种单剂量规格，无需稀释即可输注，简化了临床操作流程。
关键临床试验数据：批准基于一项纳入 47 名成人 PI 患者的开放标签前瞻性研究（NCT03961009），患者每 3 周（8 人）或 4 周（39 人）接受一次静脉输注，剂量范围 266-826mg / 千克，持续 12 个月。结果显示：
核心疗效达标：试验期间无 1 例急性严重细菌感染（包括肺炎、菌血症、细菌性脑膜炎等）发生，远低于传统治疗的平均感染率；
临床获益显著：非严重感染年化发生率仅 2.1 次 / 人，无患者因感染住院，抗生素平均使用时长 10 天，因感染导致的缺勤 / 活动受限仅 6 天；
安全性可控：最常见不良反应为头痛、疲劳、恶心等轻度症状，与同类 IVIG 产品一致，未出现新的安全性信号。
风险提示：与所有 IVIG 产品类似，Qivigy 处方信息中包含血栓形成、肾功能障碍等潜在风险的警告，临床需根据患者基础疾病调整输注速率和剂量。
(责任编辑：编辑露露)
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