在药物研发领域，递送途径的创新往往能为现有治疗方案带来突破性变革—— 尤其对于需要快速起效且兼顾患者便利性的慢性病急性症状管理，合适的递送技术可直接提升药物的临床价值与患者依从性。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Corstasis Therapeutics 公司的 ENBUMYST™（布美他尼鼻喷雾剂），用于治疗与充血性心力衰竭（CHF）、肝病及肾病（包括成人肾病综合征）相关的水肿。这一批准不仅标志着美国市场迎来首个鼻内给药的袢利尿剂，更在利尿剂的药物递送领域树立了新的标杆，为临床未满足需求提供了全新解决方案。
作为一家专注于心血管和肾脏疾病门诊治疗方案创新的生物制药公司，Corstasis 此次获批的 ENBUMYST™，核心价值在于其鼻黏膜递送途径与袢利尿剂药理作用的精准结合。根据官方披露，ENBUMYST™ 的适应症明确覆盖成人患者中由充血性心力衰竭（CHF）、肝脏疾病（如肝硬化）和肾脏疾病（如肾病综合征）引发的水肿—— 这类水肿的核心病理机制是体液平衡紊乱，而袢利尿剂通过抑制肾脏髓袢升支粗段的 Na⁺-K⁺-2Cl⁻共转运体，减少钠和氯的重吸收，进而促进水排泄，是临床控制水肿的一线药物。但长期以来，传统袢利尿剂的递送途径始终存在局限：口服制剂易受胃肠道吸收效率影响（尤其 CHF 患者常伴胃肠道淤血，导致药物吸收延迟或不完全），而静脉（IV）制剂虽起效快，却需依赖医院或输液中心，不仅增加医疗资源消耗，还可能因住院需求提高患者经济负担。
ENBUMYST™ 的研发正是针对这一 “递送缺口”。临床数据显示，该鼻喷雾剂具有快速吸收特性和可预测的利尿反应，在利尿效果、排钠量及尿钾排泄方面，与静脉注射布美他尼相当 —— 这一结果意味着鼻内递送可实现与静脉制剂相似的药效强度，同时规避注射相关风险（如静脉炎、感染）。更关键的是，作为自我给药的门诊治疗方案，ENBUMYST™ 无需专业医疗人员操作，患者可在家中使用，这为避免水肿恶化导致的住院或再入院提供了可能。某药企制剂研发负责人王工指出：“鼻内递送的核心优势在于鼻黏膜丰富的毛细血管网络 —— 药物经鼻吸收后可直接进入体循环，绕过肝脏首过效应，既提升生物利用度，又缩短起效时间。ENBUMYST™ 能达到与 IV 制剂相似的药效，推测其处方中可能采用了低刺激性的渗透促进剂或纳米分散技术，改善了布美他尼（一种难溶性药物）的鼻黏膜渗透性，这对同类难溶性药物的鼻内递送研发具有重要参考价值。”
从临床需求角度看，ENBUMYST™ 的获批更具现实意义。数据显示，水肿和体液超负荷是 CHF、肝硬化及慢性肾病患者住院和再入院的首要原因：美国约有 670 万心衰患者，每年因水肿相关并发症导致的住院超 100 万例，相关医疗支出达数十亿美元。2023 年《Circulation: Heart Failure》发表的一项多中心队列研究进一步证实，约 40% 的心衰患者在口服袢利尿剂治疗期间，会因吸收不佳导致水肿控制失败，最终需转为静脉治疗，而单次住院平均增加医疗费用约 1.2 万美元。这种 “口服效果不足、静脉不便” 的困境，使得临床迫切需要一种兼顾 “起效快” 与 “便利性” 的递送方案。ENBUMYST™ 的出现恰好填补了这一空白：其 FDA 批准的处方信息中未包含黑框警告，常见不良反应为低血容量、头痛、肌肉痉挛、头晕、低血压、恶心，以及肝病患者中可能出现的脑病 —— 相较于传统途径，这些反应更易通过剂量调整或居家监测管理。某高校药剂学教授李教授补充道：“鼻内制剂的安全性需平衡全身毒性与局部刺激，ENBUMYST™ 未报告严重鼻黏膜损伤，说明其辅料选择充分考虑了鼻黏膜耐受性，这为后续鼻内递利尿剂的处方设计提供了‘安全性模板’。”
在商业化与市场布局上，Corstasis 计划于 2025 年第四季度在美国推出 ENBUMYST™，目标用户群体包括心脏病科、肾病科、肝病科医生，以及门诊心衰诊疗中心和综合医疗网络（IDNs）。同时，公司还在推进皮下注射剂型的袢利尿剂研发，形成 “鼻内 + 皮下” 的多递送途径管线。从药物递送市场趋势看，这一布局符合慢性病门诊治疗的需求增长：2024 年《Pharmaceutical Technology》发布的全球药物递送技术报告显示，鼻内递送至 2028 年的市场规模预计达 120 亿美元，其中用于慢性病急性症状控制（如心衰水肿、哮喘发作）的制剂占比将超过 30%；而皮下递送则因适合长期维持治疗，在终末期肾病等需反复给药的场景中具有优势。某生物制药公司研发总监张总监分析：“多递送途径的管线设计，本质是覆盖不同患者场景 —— 鼻内适合门诊急性症状缓解，皮下适合静脉通路困难的长期治疗患者，这种‘场景化递送’策略能显著提升药物的市场渗透率，也为其他慢性病药物的递送研发提供了思路。”
(责任编辑：编辑露露)
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