2025年9月10日，美国FDA批准司美替尼(Koselugo)颗粒剂及胶囊剂用于1岁及以上患者有1型神经纤维瘤病的症状性且无法手术的丛状神经纤维瘤患儿。此前，FDA以批准司美替尼用于2岁及以上患儿。
临床研究：此次使用范围扩大是基于健康成年人相对生物利用度研究中口服颗粒剂与已获批胶囊剂型的充分桥接数据，以及SPRINTⅡ期研究中的Ⅰ层研究(胶囊剂，2岁及以上患儿)与SPRINKLE研究(颗粒剂，1岁及以上患儿)的暴露量匹配结果。两种剂型相似的暴露量支持将其应用范围扩展至1岁及以上人群。
不良反应：司美替尼处方信息包含以下不良反应：心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高、出血风险增加(胶囊剂)，以及胚胎-胎儿毒性。
用量用法：司美替尼据体表面积计算给药剂量，推荐剂量为25 mg/m2一日2次给药，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
(责任编辑：编辑露露)
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