5月7日，美国生物医药公司Syndax制药宣布首个且唯一Memin抑制剂Revuforj（Revumenib）在NPM1（核仁磷蛋白1）突变的复发/难治性（R/R）急性白血病（R/R AML）的2期临床研究结果在血液学期刊中发布。
2024年11月，FDA批准Revuforj（Revumenib）上市，用于年龄≥1岁儿童和成人赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发/难治性（R/R）急性白血病的治疗，完全缓解提高4倍！首款&唯一Memin抑制剂获批，治疗急性白血病。NPM1m R/R AML适应症结果来自AUGMENT-101研究的第2部分，该研究第1部分为支持FDA批准适应症研究。
安全性方面，84例成人和未成年人R/R mNPM1 AML患者中安全性特征与先前数据一致，≥5%治疗期间SAE有：发热性白细胞减少、分化综合征、败血症、肺炎、贫血、QTc延长。
TEAE导致的剂量降低或停止治疗率分别为12%（10/84）、30%（25/84）。Revumenib是一种口服、首创的Memin抑制剂，menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，计划用于治疗KMT2A重排急性白血病和NPM1（mNPM1）突变的急性髓细胞性白血病（AML）。
KMT2A基因重排（KMT2Ar）导致预后极差且高复发率的侵袭性急性白血病。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者携带KMT2A易位，KMT2A易位是一种染色体断裂后与另一染色体融合的重排类型。超过一半的KMT2Ar急性白血病患者在接受传统一线治疗后会复发，中位总生存期（OS）少于一年。在接受三线及以上治疗时，仅5%的患者可达到CR，其中位OS不足三个月。
(责任编辑：编辑露露)
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