2025 年 6 月 19 日，Cycle Pharmaceuticals 宣布其研发的 HARLIKU（通用名：nitisinone）片剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于降低成年尿黑酸尿症（AKU）患者尿黑酸（HGA）水平。
根据其新闻稿， HARLIK是 首个且目前唯一一个获得 FDA 批准的 AKU 治疗方案。
HARLIKU是一种小型分子药物，通过口服给药，其作用机制在于阻断 HGD 级联反应中的关键酶，从而降低尿 HGA 水平。
AKU 是一种超罕见的遗传性代谢疾病，全球发病率为 10 万分之 1 至 25 万分之 1。该病由 HGD 酶缺乏引起，导致患者体内 HGA 积聚，引发一系列严重健康问题。
HARLIKU 的获批基于 NIH 国家人类基因组研究所进行的一项随机、无治疗对照试验，共纳入 40 名 AKU 患者。
研究结果显示，经 HARLIKU™ 治疗三年后，患者在疼痛、能量水平和身体功能方面均有显著改善。该试验结果于 2024 年 10 月发表于《分子遗传学与代谢》杂志。
HARLIKU 的使用需注意以下安全信息:禁用于对 nitisinone 或其他成分过敏的患者。警告与注意事项包括眼症状和角化过度斑块以及白细胞减少和严重血小板减少。
不良反应方面，临床试验中报告的发生率≥1% 的不良反应包括酪氨酸水平升高、血小板减少和角膜炎。
此外，HARLIKU™ 在特定人群中（如孕妇、哺乳期妇女、儿童和老年人）的应用尚需谨慎，需结合患者具体情况和医生建议。
(责任编辑：编辑露露)
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