2025年06月19日， Cycle Pharmaceuticals公司宣布，FDA已批准HARLIKU（nitisinone）尼替西农片剂用于降低尿黑酸尿症(AKU),成年患者的尿液尿黑酸(HGA) 。HARLIKU是首个也是唯一1个获得 FDA 批准的 AKU 治疗药物。
HARLIKU（Nitisinone）尼替西农用于降低成年尿黑酸尿症 (Alkaptonuria, AKU) 患者的尿液同质酸 (urine homogentisic acid , HGA)。尼替西农 是一种口服有效的，具有竞争性和可逆性的4-羟苯丙酮酸二加氧酶(4-HPPD) 抑制剂，其IC50 值为173 nM。尼替西农 能以剂量依赖的方式促进酪氨酸的积累。
黑尿症 (Alkaptonuria, AKU) 尿黑酸尿症 ,又称褐黄病 (ochronosis) 是一种极其罕见的遗传性代谢疾病，和酪氨酸和苯丙氨酸的代谢障碍有关，是一种体染色体隐性遗传，具有无法合成尿黑酸氧化酶的缺陷，患者体内会积聚 HGA，从而引发骨关节炎、褐黄病以及肾脏和心脏并发症。AKU患者通常会感到疼痛、关节活动受限，并需要进行大型关节置换手术；这些症状会影响患者的身体机能、情绪健康和生活质量。
(责任编辑：编辑露露)
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