2024年11月13日， PTC Therapeutics宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。
Kebilidi是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。
2022年，Kebilidi首次获得欧盟委员会批准上市（商品名Upstaza）。
Kebilidi（eladocagene exuparvovec）是一种基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，含有人类 DDC 基因，旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。该疗法通过立体定向神经外科手术直接施用于大脑壳核。
(责任编辑：编辑露露)
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