3月28日，赛诺菲宣布小干扰RNA（siRNA）疗法Fitusiran（Qfitlia）获得美国FDA批准上市，用于预防或减少成人和儿童A型或B型血友病患者（无论是否含有因子Ⅷ或Ⅸ抑制剂）的出血发作频率。Fitusiran可降低抗凝血酶（一种抑制血液凝固的蛋白质）水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血，是首个获批的治疗A型或B型血友病（无论是否含有抑制剂）的siRNA疗法。
该药两项Ⅲ期临床试验结果表明，它能显著减少患者的出血率：与对照组相比，每月一次皮下注射Fitusiran，就可将患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，给药次数可降低到每两个月一次。
(责任编辑：编辑露露)
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