Alterity Therapeutics（NASDAQ: ATHE）是一家致力于开发神经退行性疾病疾病修饰疗法的生物技术公司，最近发表在《神经治疗学》杂志上的一项研究表明，其主要临床资产ATH434在帕金森病（PD）的遗传模型中具有神经保护作用。帕金森氏症是一种进行性神经退行性疾病，可导致身体运动缓慢或异常，以及非运动特征，从而导致发病率和生活质量显著下降。
该出版物题为“ATH434在帕金森综合征小鼠模型中拯救前运动障碍”，评估了ATH434对遗传性帕金森病小鼠运动和非运动缺陷的影响。功能减退（定义为对气味敏感性降低）是帕金森病的早期和常见的非运动症状，比典型运动症状早几年，见于大约 90% 的早期帕金森病病例。
研究发现，ATH434防止了年轻小鼠的嗅觉丧失，并在老年小鼠中缓解了嗅觉丧失。更重要的是，作者还证明ATH434可以防止老年动物运动障碍的发展，这与铁水平的降低和黑质（帕金森氏症中受影响的大脑区域）中神经元的保存有关。这些数据支持其他研究表明，ATH434对PD动物模型中的运动和非运动症状具有有益影响。
关于ATH434
Alterity的主要候选药物ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经变性有关的病理蛋白的聚集。ATH434在临床前已被证明可以通过恢复大脑中正常的铁平衡来减少α-突触核蛋白病理并保护神经细胞。作为一种铁伴侣，它具有治疗帕金森病以及各种帕金森病（如多系统萎缩（MSA））的巨大潜力。ATH434成功完成了1期研究，证明该药物具有良好的耐受性，并达到了与MSA动物模型中的有效水平相当的脑内水平。ATH434目前正在一项针对早期MSA患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中进行研究。ATH434已被美国FDA和欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿指定。
关于帕金森病（PD）
帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，会导致身体意外或无法控制的运动以及神经精神和其他非运动特征。PD的确切原因尚不清楚，但有些病例是遗传性的，而另一些病例则被认为是由引发疾病的遗传和环境因素共同作用引起的。在PD中，脑细胞在黑质中受损或死亡，黑质是大脑中产生多巴胺的部分，多巴胺是一种产生平稳，有目的的运动所需的化学物质。PD的主要症状是震颤，僵硬，运动减慢，以及疾病后期的平衡受损。其他症状可能包括吞咽、咀嚼或说话困难;情绪变化;泌尿问题或便秘;痴呆或其他认知问题;疲劳;和睡眠问题。美国有近100万人，全球有1000多万人患有帕金森病，每年约有60，000名美国人被诊断出患有帕金森病。
(责任编辑：编辑露露)
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