2024年12月，Vertex Pharmaceuticals Incorporated公司宣布美国FDA已批准 ALYFTREK （vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于治疗 6 岁及以上至少有一个 F508del 的人群的囊性纤维化 （CF）突变或对 ALYFTREK 有反应的 CFTR 基因中的其他突变，这是一种每日一次的同类三联组合囊性纤维化跨膜传导调节剂 （CFTR）。
该批准基于CF有史以来最全面的3期关键项目，该项目包括20多个国家和200多个研究中心的1,000多名患者。
针对 12 岁及以上 CF 患者的 3 期研究达到了其主要终点（与 TRIKAFTA 相比，ppFEV1 相对于基线的绝对变化的非劣效性）和所有关键次要终点（包括与 TRIKAFTA 相比汗液氯化物 [SwCl] 相对于基线的绝对变化）。
在针对 6-11 岁 CF 儿童的多中心、单臂、3 期试验（RIDGELINE 试验 VX21-121-105）中，评估了 vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor其安全性、耐受性、有效性和药代动力学。结果显示，Vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor 是安全的，耐受性良好，维持了 FEV1根据 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 基线预测的百分比，进一步改善 CFTR 功能。与基线 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 值相比，CFTR 功能的改善表明有可能及早恢复正常生理机能并防止囊性纤维化的发展或进展。几乎所有参与者的汗液氯化物都低于细胞纤维化的诊断阈值 （<60 mmol/L），超过一半的汗液氯化物水平正常 （<30 mmol/L）。
(责任编辑：编辑露露)
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