近日，Soleno Therapeutics 公司宣布美国 FDA 批准 VYKAT XR（二氮嗪胆碱，Diazoxide choline）缓释片上市，用于治疗患有普拉德-威利综合征（PWS）的成人和 4 岁及以上儿童患者的食欲过盛。这是首款获批用于治疗该适应症的疗法。
Prader-Willi综合征（PWS）俗称“小胖威利综合征”，典型症状是食欲亢进，表现为强烈、持续的饥饿感，极度渴望并食用食物，其他特征包括行为问题、认知障碍、肌张力低、身材矮小（未接受生长激素治疗）、体内脂肪过多、发育迟缓和性发育不完全，严重影响PWS患者及其家人的生活质量。
目前市场上唯一批准的与PWS相关的治疗方法是生长激素，其解决与PWS相关的身材矮小，但对食欲没有影响。食欲亢进可导致死亡率上升（例如胃破裂、窒息、由于寻求食物而导致的意外死亡等），以及长期的并发症，如糖尿病、肥胖症和心血管疾病。
二氮嗪胆碱缓释片是一种每日一次口服的强效ATP敏感钾（KATP）通路激活剂，该药物通过激活下丘脑、中枢神经系统其他部位、胰腺及脂肪组织中的KATP通道，有望增强瘦素和胰岛素的食欲调节作用，减少体内脂肪积累，并有助于降低暴食症。
Vykat XR的疗效得到多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验Study C602‑RWP中16周随机撤药部分数据的支持。与继续接受Vykat XR治疗的受试者相比，随机转为安慰剂组的受试者在暴食症状上出现了具有统计学显著性的恶化。在进入随机撤药期之前，所有受试者均接受了为期平均3.3年的双盲和/或开放标签Vykat XR治疗。
2024年8月，FDA接受DCCR的NDA并授予其优先审评资格，用于治疗4岁及以上伴有暴食行为的PWS患者。
(责任编辑：编辑露露)
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