2025年3月6日，新药ENCELTO（revakinagene taroretcel-lwey）得到了美国FDA的批准，可以用来治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。
ENCELTO采用了一种很特别的技术，叫做细胞封装治疗（ECT）。简单来说，就是把一些能够持续产生神经营养因子（CNTF）的细胞，放在一个半透膜的“小房子”里，然后把这个“小房子”植入到眼睛里。
这个“小房子”能让里面的细胞持续为视网膜提供像“保护伞”一样的治疗性蛋白质，从而帮助减缓MacTel这种疾病的发展。
在一项持续了24个月的多中心、随机临床试验中，研究人员对67名患者（99只眼睛）进行了测试。接受了ENCELTO治疗的眼睛，在光感受器丢失方面，比没有治疗的眼睛要少得多。
光感受器损失减少40%：具体来说，没治疗的眼睛，椭圆体区断裂面积增加了0.213 mm²，而治疗过的眼睛只增加了0.148 mm²，这两者的差异在统计学上是非常有意义的（p=0.030）。
而且，治疗过的眼睛在阅读速度上保持得更好，没有治疗的眼睛阅读速度就下降了（p=0.016），同时，治疗过的眼睛黄斑厚度也增加了（p=0.007），这都说明ENCELTO对减缓疾病进展是很有效的。
在安全性方面，ENCELTO的表现也很让人放心。在整个研究过程中，没有一个人因为不良反应而取出植入物。大部分的不良事件都是和手术操作有关的，而且都在3个月内解决了。
ENCELTO植入与严重视力丧失、感染性眼内炎、视网膜撕裂和/或脱离、玻璃体出血、植入物挤压、白内障形成、缝合相关并发症和延迟暗适应有关。
此外，在 ENCELTO 插入手术前暂时停用抗血栓药物，以降低植入相关玻璃体出血的风险。
(责任编辑：编辑露露)
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