近日,美国FDA批准了Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli(chenodiol)上市,用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。Ctexli是首个获FDA批准用于治疗CTX的药物。CTX是一种进展性多系统疾病,对患者影响重大,此前缺乏获批的治疗方法。Ctexli的批准为CTX患者提供了一个安全有效的治疗选择。
CTX是一种遗传性代谢疾病,由CYP27A1基因突变引起,导致体内分解脂肪所需的重要酶缺乏。由于肝脏中胆汁酸生成减少,CTX患者无法正常分解胆固醇,导致非典型胆固醇代谢物(胆固醇分解产生的物质)在大脑、肝脏、皮肤和肌腱等身体多个部位沉积,从而对这些器官和组织造成损害。
Ctexli的作用是补充缺乏的胆汁酸,减少被认为与CTX临床异常相关的胆固醇代谢物的异常沉积。
Ctexli治疗CTX患者的疗效在一项双盲、安慰剂对照、随机交叉停药试验中进行了评估。这项为期24周的试验表明,与安慰剂治疗相比,每天三次、每次250毫克的Ctexli治疗显著降低了血浆胆甾烷醇和尿液23S-戊醇(CTX患者中显著增加的胆固醇代谢物)水平。
Ctexli的处方信息中包括对所有患者的肝毒性警告,尤其是对于已有肝病或胆管异常的患者,肝损伤风险增加。患者应在开始治疗前进行肝功能血液检查,治疗期间每年检查一次,并根据临床需要进行检查。如果出现肝毒性症状(如胃痛、恶心、疲劳、尿色深、瘀伤、眼睛和皮肤发黄、瘙痒),建议患者立即就医并停用Ctexli。
Ctexli最常见的副作用包括腹泻、头痛、腹痛、便秘、高血压、肌肉无力和上呼吸道感染。FDA为Ctexli的申请授予了优先审评、快速通道和孤儿药认定。
(责任编辑:编辑露露)
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