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Ctexli成为首个获批治疗脑腱黄瘤病

        2025-03-05 11:42              


Ctexli
 
美国FDA批准使用 Ctexli TM (chenodiol) 治疗脂质累积症——脑腱黄瘤病 (CTX)。
 
FDA 致力于支持罕见病新药开发,包括 CTX 等非常罕见的代谢疾病。CTX 是一种渐进性多系统疾病,对患者影响很大,之前缺乏获批的治疗方法。
 
在 CTX 中,由于CYP27A1基因编码的固醇 27-羟化酶部分或全部缺陷,主要的胆汁酸合成途径被破坏,导致身体无法分解某些形式的胆固醇。Ctexli 可替代内源性胆汁酸鹅去氧胆酸的不足水平,减少胆固醇代谢物的异常沉积,而胆固醇代谢物沉积与 CTX 患者的器官和组织损伤有关。
 
此项批准基于随机、双盲、2 期 2 种治疗交叉停药 RESTORE 试验(ClinicalTrials.gov 标识符:NCT04270682)的数据,该试验评估了 16 岁及以上接受 CTX 治疗的患者中鹅去氧胆酸的疗效。 
 
研究参与者(N=13)被随机分配接受 250 毫克鹅去氧胆酸或安慰剂,每天口服 3 次,共 4 周,期间为 2 个双盲治疗期。研究包括一个 8 周的开放标签导入期和 2 个双盲停药期之间的 8 周开放标签期;参与者在两个开放标签期内均每天口服 3 次 250 毫克鹅去氧胆酸。
 
研究结果显示,患者继续接受鹅去氧胆酸治疗时,第 29 天血浆胆甾烷醇相对于基线的估计平均变化为 -2.3µg/mL,而接受安慰剂治疗时为 6.2µg/mL(治疗差异为 -8.5µg/mL [95% CI, -13.2, -3.9])。此外,患者继续接受鹅去氧胆酸治疗时,第 29 天尿液 23S-戊醇相对于基线的估计平均变化为 185ng/mL,而接受安慰剂治疗时为 29,506ng/mL(治疗差异为 -29,321ng/mL [95% CI, -45,701, -12,942])。 
 
鹅去氧胆酸最常见的不良反应是腹泻、腹痛、便秘、头痛、高血压、肌肉无力和上呼吸道感染。处方信息包括对肝毒性的警告,尤其是对已有肝病或胆管异常的患者。
 
Ctexli 以 250mg 剂量的片剂形式提供。在开始治疗之前,应测量肝转氨酶和总胆红素水平。
 
 

(责任编辑:编辑露露)



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