美国食品药物管理局（FDA）已批准 Mirum Pharmaceuticals 的 Ctexli（chenodiol）用于治疗患有脑腱黄瘤病（CTX）的成年人。该口服药物是目前首个获得监管机构批准的治疗罕见脂质累积病的药物。
1983年7月，鹅去氧胆酸片剂获FDA批准上市，但后续因安全性和有效性原因退市。如今，Ctexli以更安全、更有效的方式回归，成为CTX患者的首个获批治疗方案。
CTX 是一种渐进性遗传疾病，由一种使身体分解脂肪的酶的缺乏引起。这导致大脑和身体其他部位沉积非典型胆固醇代谢物。
症状多种多样，但可能包括慢性腹泻、频繁骨折、白内障、痴呆、癫痫和言语困难。
Ctexli 旨在替代一种胆汁酸的不足水平，减少被认为是导致 CTX 临床异常的胆固醇代谢物的异常沉积。
FDA 对该药物的决定是基于为期 24 周的 III 期 RESTORE 研究的积极结果的支持，该研究表明，与安慰剂相比，每天三次以 250 毫克的剂量使用 Ctexli 治疗可以显著降低血浆胆甾烷醇和尿液 23S-戊醇（CTX 患者的胆固醇代谢物含量显著增加）。
然而，Ctexli 的处方信息确实包含肝毒性警告，患者在开始治疗前应进行肝血液检查，然后在服药期间每年进行一次检查。
(责任编辑：编辑露露)
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