2月14日，美国FDA批准了维塞替尼Vimseltinib（维姆塞替尼，DCC-3014，DCC-2909，DP-5599），Romvimza，剂型：胶囊，用于手术切除可能导致恶化功能限制或严重发病的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究MOTION（NCT05059262）的试验结果。
Romvimza的疗效在一项于手术切除可能导致恶化功能限制或严重发病的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中的Ⅲ期、双盲、多中心、随机（2：1）、安慰剂对照研究MOTION（NCT05059262）中进行了评估。符合资质的患者患有依据实体瘤响应评价标准（RECIST v1.1）可衡量疾病的已确诊的TGCT，且至少一个病灶最小为2 cm。患者被随机至安慰剂或Romvimza 30mg每周两次至24周。随机按肿瘤位置（下肢vs其它）和地区（美国[US]vs非美国）进行分层。第25周时，完成该试验的双盲、随机部分的患者有资质进入正在进行的开放标签扩展研究，在该研究中所有患者均接受Romvimza。
主要疗效结果标准是第25周时由盲态独立影像学审评委员会（IRR）依据RECIST v1.1评估的总体缓解率（ORR）。第25周时衡量的其它疗效结果包括采用肿瘤体积分数（TVS）评估的ORR、通过角度测量法评估测定的第25周时受影响关节运动范围较基线的平均变化、患者报告的结果衡量信息系统-生理功能（PROMIS-PF）15项分数（上肢和下肢肢端项目）较基线的变化以及在麻醉镇痛药使用上没有30%或更大的增加情况下平均简明疼痛量表（BPI）最糟糕疼痛数字分级量表（NRS）分数至少30%改善的缓解。
总共123例患者进行了随机：在该研究的双盲期，83例至Romvimza，40例至安慰剂。中位年龄为44岁（范围20～78岁）；59%的患者为女性；65%为白人，4%为亚裔，3%为黑人或非裔美国人，28%未报告或未知；69%为非西班牙裔或拉丁裔，3%为西班牙裔或拉丁裔，28%未报告或未知；74%的患者有先期手术；69%的患者患有弥漫性TGCT；23%的患者采用过系统治疗。疾病部位为膝关节（67%）、踝关节（12%）、髋关节（10%）、其它（5%）、足部（3.3%）和腕部（2.4%）。
与安慰剂相比，随机至Romvimza®的患者显示了ORR有统计学上明显的改善。
(责任编辑：编辑露露)
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