2025年2月11日，SpringWorks Therapeutics生物制药公司于宣布，美国FDA已批准其MEK抑制剂Gomekli(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。值得一提的是，Gomekli是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。
适应症和用途
GOMEKLI适用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者
用法用量
1.胶囊：必须整个吞下，不要打开、打破或咀嚼胶囊。
2.口服混悬剂液用片剂：可整片吞服或分散于饮用水中，以液体形式口服给药。
推荐剂量：本品的推荐剂量为2mg/m2，每天口服两次(大约每12小时)，在每个28天周期的前21天内随餐或不随餐服用均可。最大剂量为4mg，每天两次。继续治疗，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。
不良反应
成人：最常见的不良反应(>25％)是皮疹，腹泻，恶心，肌肉骨骼疼痛，呕吐和疲劳。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)是肌酸磷酸激酶升高。
儿童：最常见的不良反应(>25%)是皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。
警告和注意事项
1.眼毒性：服用本品可能会引起眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞(RVO)，视网膜色素上皮脱离(RPED)和视力模糊。在开始服用本品前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并针对新的或恶化的视力变化或视力模糊进行评估。根据严重程度继续、停止、减少剂量或永久停用本品。
2.左心室功能障碍：服用本品可能会导致左心室功能障碍。尚未对开始治疗前有临床显著心脏病史或LVEF <55%的患者进行治疗研究。在开始服用本品之前，通过超声心动图评估射血分数，第一年每3个月评估一次，然后根据临床指征评估。根据严重程度，停止、减少剂量或永久停用本品。
3.皮肤病学不良反应：服用本品可能会引起皮肤病学不良反应，包括皮疹。应在出现包括皮疹在内的皮肤病不良反应的最初迹象时开始支持性治疗。根据严重程度，停止、减少剂量或永久停用本品。
4.胚胎毒性：根据临床试验、动物研究及其作用机制的发现，孕妇服用本品会对胎儿造成伤害。在开始服用本品之前，应核实具有生殖潜力的女性的怀孕状况。告知孕妇和女性患者对胎儿的潜在风险。建议育龄女性患者在服用本品治疗期间以及最后一次给药后的6周内采取有效的避孕措施。建议育龄女性伴侣的男性患者在服用本品治疗期间以及最后一次给药后的3个月内采取有效的避孕措施。
特殊人群中的使用
1.哺乳期：鉴于母乳喂养儿童存在潜在的不良反应，建议女性在服用本品治疗期间以及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。
2.不孕症：可能会损害女性的生育能力。
3.儿童患者：尚未确定本品在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性。
4.老年患者：临床研究尚未纳入足够数量的65岁及以上患者，以确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。、
5.肾功能损伤患者：轻度(肌酐清除率:60-89mL/min)或中度(肌酐清除率:30-59 mL/min)肾功能损害患者无需调整剂量。尚未评估严重(肌酐清除率< 30 mL/min)肾功能损害患者服用本品进行研究。
(责任编辑：编辑露露)
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