2025年02月11日，美国FDA批准了SpringWorks Therapeutics, Inc的莫达美替尼 Mirdametinib（PD-0325901， PD-325901），商品名：Gomekli，剂型：胶囊，用于不能完全切除的具有症候性丛状神经纤维瘤的神经纤维瘤病1型（NF1）成人和2岁及以上儿科患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究ReNeu(NCT03962543)的试验结果。
Gomekli是首款也是唯一一款已批准用于NF1成人和2岁及以上儿科患者的治疗药。
Gomekli的疗效在ReNeu（NCT03962543）研究中进行了评估，这是一项于114例年龄≥2岁的症状性、不能手术的神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）患者中进行的多中心、单臂研究。不能手术的PN定义为不能完全手术切除而无实质性的致残风险的PN，由于：被重要结构包围或靠近、侵袭性强或血管丰富。患者在28-天疗程的前21天口服接受Gomekli® 2mg∕m2，每日两次，直至疾病进展或不可接受的毒性。
主要疗效结果标准是已证实的总体响应率（ORR），定义为完全响应（目标PN消失）或部分响应（PN体积缩小≥20%）的患者百分比。响应是由盲态独立中心审评委员会（BICR）采用容量磁共振成像（MRI）分析依据修订的神经纤维瘤病和神经鞘瘤响应评价（REiNS）标准在24个疗程的治疗期间于2～6个月内下次肿瘤评估时确认。次要疗效结果标准是达到已证实的响应患者的响应期限。
成人：总共58例成人患者接受了Gomekli。中位年龄为35岁（范围18～69岁）；64%为女性，85%为白人，9%为黑人或非裔美国人，3.4%为亚裔，3.4%为其他种族；1.7%为西班牙裔或拉丁裔。大约一半的患者（53%）在研究入组时有进展性PN，7%采用过MEK抑制剂治疗，69%有先期手术。在>25%的患者中所报告的致病为疼痛（90%）、畸形或重大变形（52%），以及运动功能障碍（40%）。
儿科患者：总共56例儿科患者接受了Gomekli。中位年龄为10岁（范围：2～17岁）；54%为女性；66%为白人，20%为黑人或非裔美国人，9%为其他种族，3.6%为亚裔，1.8%为美洲印第安人或阿拉斯加原住民；14%为西班牙裔或拉丁裔。大多数患者（63%）在研究入组时有进展性PN，11%有MEK抑制剂先期治疗，36%有先期手术。在>25%的患者中所报告的致病为疼痛（70%），畸形或重大畸形（50%），以及运动功能障碍（27%）。响应开始的中位时间成人群组为7.8个月（范围：4～19个月），儿童群组为7.9个月（范围：4.1～ 18.8个月）。
(责任编辑：编辑露露)
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